2002年1月5日。
鹰国,《柳叶刀》期刊总部。
马蹄形的桌子旁,众多编辑正在参加同行评议选稿会。
作为世界顶级的医学期刊之一。
《柳叶刀》编辑部每周看似平常的例会,却会选出令全世界医学科研界为之轰动的论文。
每年投给《柳叶刀》的上万篇论文里。
只有12%的论文,有资格进入同行评议环节。
此刻,编辑们正在就30余篇论文,能否发表在《柳叶刀》或旗下期刊上,展开讨论。
选稿会上。
众人首先谈论的,是一篇名为《全球首个遗传性耳聋基因治疗的临床试验研究,成功恢复患者听力》的研究论文。
论文作者,是来自夏国桃花医院的林杰教授领衔的耳聋基因治疗团队。
全球先天性耳聋患者约有2500万,其中60%与遗传因素相关。
常染色体隐性遗传性耳聋9(Autosomal recessive deafness 9, DFNB9)由0TOF基因(表达耳畸蛋白)突变导致,占遗传性耳聋的 2~8%,这类患者通常表现为重度、极重度或完全听力损失和言语障碍。林杰教授的团队,开发了一种针对DFNB9的基因治疗药物AAV1-hOTOF,得到了安全性和有效性的认证,也挽救了患儿和他们的家庭。
他们首先在小鼠模型和非人灵长类动物模型中验证了 AAV1-h0TOF的相关安全性和有效性,然后开展了临床试验。
随后,他们进行全球首例遗传性耳聋基因治疗药物注射。
试验结果显示,5位受试者在接收治疗后听觉功能恢复,并且效果随着时间的增加而更明显。其中低剂量组的第1例受试者,平均 ABR阈值在4周时恢复至68dB,8周恢复至53dB,12周恢复至45dB。在高剂量组中。
第2例受试者,其听力较术前相比,没有改善。
第3,4,5和6例受试者的听力均有明显恢复,平均ABR阈值在术后12周分别恢复至48dB、38dB、40dB和55dB。
同时,5名受试者言语功能得到明显恢复。
第1例和第3例受试者,关闭人工耳蜗后,在术前、术后4周和8周时无法识别噪声环境下的言语;然而,在术后12周,受试者噪声环境下的言语感知均有明显的提高,同时两名患者在无耳蜗的情况下能够与人流畅交流。
第5例受试者在关闭人工耳蜗的情况下,术前在安静环境下无法识别言语;然而,在术后12周,受试者在安静环境下的言语能力较前明显提高,并且患者在无耳蜗的情况下能够与人正常交流。
第4例和第6例受试者,由于年龄太小,均无法完成言语评估测试,但通过言语问卷和视频,可以发现患者的言语功能较术前明显提高。
会议室内。
编辑露丝开口道:“诸位专家,这篇论文拥有极高的临床价值!
随着基因诊断技术的发展,越来越多的遗传性耳聋,被明确诊断。
目前国内外的治疗方式,都是助听器或者人工耳蜗。
桃花医院的林杰教授团队,采用基因置换策略,将微创药物注入内耳,以及注入内耳并感染内耳的听觉细胞。
尽管该疗法,还处于临床试验阶段。
但0T0F的成功,标志着遗传性耳聋基因治疗,取得巨大跨越。”
话音落下。
在场众人纷纷点头。
柳叶刀论文质量门槛很高。
显然,这篇论文达到了发刊的门槛。
接下来。
编辑们开始讨论第二篇论文《中风醒脑方的临床探索与未来展望》。
论文作者,是来自夏国桃花医院的倪迅医生。
这篇论文,探讨了一项多中心随机、安慰剂双盲对照临床研究,旨在验证中药制剂“中风醒脑方”对急性脑出血患者的治疗效果。
该研究由桃花医院牵头,涉及夏国12个省市的26家医院。
研究共纳入1648例急性脑出血患者,按照药物试验组和安慰剂组1:1的比例进行对照。医生和患者对试验分组均不知情,确保了研究的公正性和准确性。
然而,最终结果显示,“中风醒脑方”在90天UW-mRS的平均值上与安慰剂组无显著差异。尽管如此,亚组分析显示,在特定患者群体中,“中风醒脑方”显示出潜在的获益信号。
编辑杰克,说道:“这篇关于中医药的研究论文,有非常高的价值。
“中风醒脑方’这一中药医院制剂,在临床上用于急性脑出血治疗,长达20余年。
倪迅医生的研究结果,为中医药的进一步发展和国际影响力,提升铺平了道路。
我提议把这篇论文,发表在《柳叶刀》主刊上。
值得一提的是。
如果该论文被刊登,将是《柳叶刀》历史上首篇中医药研究论文!
听到这话。
在场众人再次点头。
紧接着。
编辑们继续探讨其他论文。
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